В канун Дня Редких Заболеваний (отмечался 25 февраля) председатель Формулярного комитета РАМН академик Андрей Воробьев и руководитель профессиональной службы по редким болезням Формулярного комитета РАМН профессор Павел Воробьев разместили на сайте Общества по фармако-экономическим исследованиям открытое письмо о проблемах лечения редких заболеваний в России. Авторы рассчитывают на то, что правительство найдет возможность решить вопрос с назначением дорогостоящих лекарств людям, страдающим редкими болезнями.
На сегодняшний день примерно 50 тысяч больных в России получают лечение по программе «7 нозологий». Ее осуществление обходится государству в миллиарды рублей. Однако система лечения таких патологий до сих пор не отработана, а государственные меры по оптимизации расходов угрожают жизни больных. Проект такой целевой программы был создан Формулярным комитетом РАМН и передан в правительство РФ.
Помимо гемофилии, муковисцидоза, гипофизарного нанизма, болезни Гоше, миелолейкоза, рассеянного склероза и состояния после трансплантации органов (тех самых семи заболеваний, включенных в государственную программу), существует еще огромное количество редких заболеваний, стоимость лечения которых попросту неподъемна для самих больных. К таковым относится, например, мукополисахаридозы — целая группа тяжелых наследственных болезней соединительной ткани. Больные мукаполисахаридозом нуждаются в непрерывной поддерживающей терапии. В недавнем исследовании журнала Forbes препарат Элапраза (Elaprase), применяемый для лечения одной из разновидностей мукополисахаридозов — болезни Хантера — был назван одним из самых дорогостоящих лекарств в мире (стоимость лечения им — около 375 тысяч долларов в год).
Частота встречаемости болезни Хантера в мире 1 на 100 тысяч новорожденных (точной статистики по России нет). То есть, в среднем, 18 новорожденных в России ежегодно рождаются с этим заболеванием. Сейчас в России проживает 67 пациентов с диагнозом МПС-2 (мукополисахаридоз 2-го типа), 56 пациентов с диагнозом МПС-1 и 10 пациентов с диагнозом МПС-6.
В проект перечня жизненно важных и необходимых лекарственных средств (ЖНВЛС) на 2010 год препараты для лечения мукополисахаридозов внесены не были. Более того, стандарты лечения этих заболеваний не утверждены Минздравсоцразвития. Федеральное ведомство переложило всю ответственность на регионы, которые теперь обязаны самостоятельно изыскивать средства на приобретение этих крайне редких и дорогостоящих препаратов (на основании Постановления Правительства Российской Федерации от 30.07.1994 года 890 «О государственной поддержке развития медицинской промышленности и улучшения обеспечения населения и учреждений здравоохранения лекарственными средствами и изделиями медицинского назначения»).
Парадокс в том, что в отсутствии федеральной программы единственно возможные решения в пользу больных чреваты тем, что бюджеты здравоохранения ряда областей будут попросту парализованы.
В абсолютном большинстве регионов РФ родители детей-инвалидов с диагнозом мукополисахаридоз в лучшем случае получают уведомления о направлении ходатайств в Минздравсоцразвития о включении данного заболевания в одну из госпрограмм, «гарантирующих бесперебойное получение лечения». А чаще получают отписки о том, что «работа ведется, однако регион не располагает необходимыми средствами».
6 февраля 2010 года скончалась 22летняя Катя Барсукова, пациентка из Канска с диагнозом мукополисахаридоз 1 типа. В лечении ей отказали. Местный минздрав год переписывался с Минздравсоцразвития РФ, но жизненно необходимых лекарств девушка так и не получила.
И это только одна из редких болезней, лечение которых не вошло в новый перечень ЖНВЛС. Само по себе понятие «редкое» — условно: по данным Формулярного комитета РАМН, в России насчитывается около 300 тысяч больных, страдающих заболеваниями, подобными мукополисахаридозам. Другие источники относят к таким пациентам от 1,5 млн до 5 млн жителей РФ.
По словам сопредседателя Всероссийского союза пациентов Александра Саверского, «фрагментарность госполитики, отсутствие понятной программы действий приводит российские семьи к трагедиям и не дает надежды на будущее. В то же время системное внимание к проблеме может существенно снизить государственные затраты: на лекарства от ВИЧ/СПИДа цены снизились более чем в пять раз за 2004-2006 годы, пока действовала программа „Глобус“, от гемофилии — в два раза с начала программы ДЛО».
О какой «обоснованности» утвержденного перечня ЖНВЛС может идти речь, если он фактически обрекает на медленную мучительную смерть огромное количество больных, большая часть из которых — дети с редкой наследственной патологией? И ведь не надо думать, что больные эти — какие-нибудь умственно-отсталые, не осознающие своего состояния, эдакие уродцы. Это люди, часто — с полностью сохранным интеллектом, их болезнь — трагедия не только личная, но и горе семьи, друзей...
Ольга Дарсавелидзе
