В министерстве здравоохранения Красноярского края прокомментировали ситуацию вокруг гибели ребенка со спинальной мышечной атрофией. Напомним, по словам общественников, ребенок умер из-за нехватки лекарства, в которой, по их мнению, виноват краевой минздрав.
«Препарат Нусинерсен („Спинраза“) в ряде случаев способен замедлить прогрессирование СМА, и улучшить качество жизни людей с этим заболеванием. Это один из самых дорогих орфанных препаратов в мире — стоимость на одного пациента в год составит 48 млн рублей, при вторичном введении 20 млн — и такая терапия потребуется до конца жизни пациента. При этом, поскольку лекарство новое и недавно стало применяться широко, продолжается изучение его эффективности и переносимости», — рассказали представители министерства.
Препарат зарегистрирован в России 16 августа 2019 года, но в Перечень лекарственных препаратов (ЖНВЛП) и территориальную программу государственных гарантий еще не включен, нет клинических рекомендаций по его применению, при том, что препарат должен вводиться пациентам только в условиях круглосуточного стационара.
В России 42 ребенка в возрасте до двух лет получают инновационное лечение по программе «открытого доступа» — фактически производитель предоставил свой препарат для первого этапа лечения бесплатно. Но когда первый этап терапии будет закончен, встанет вопрос о закупках препарата для продолжения лечения.
«Минздравом России создана рабочая группа для разработки „дорожной карты“ для решения вопроса об обеспечении инновационными методами лечения пациентов с СМА. Подобные проблемы решаются путем переговоров государственных органов здравоохранения с производителями уникального препарата для снижения финансового бремени при закупках. Например, при заключении долгосрочных контрактов на поставки лекарства его производители могут снизить цену», — прокомментировали врачи.
Минздрав Красноярского края направил предложение о включении диагноза «Спинальная мышечная атрофия» в программу 14 высокозатратных нозологий.
«В Красноярском крае 16 пациентов с СМА. Ведется работа по возможности включения краевых пациентов в Программы, действующие на территории России. Например компания „Рош“ сообщила о запуске глобальной программы дорегистрационного доступа к исследуемому препарату Рисдиплам (аналог с Нусинерсеном, но характеризуется существенным преимуществом так как выпускается в виде сиропа). Главным внештатным детским неврологом министерства здравоохранения Красноярского края Носыревым проводится подбор детей для участия в программе. Кроме того, министерством здравоохранения совместно с представителями законодательной власти обсуждается вопрос по привлечению к сотрудничеству благотворительных фондов. Планируется выйти с этим предложением для переговоров к представителям уже работающих на территории благотворительных организаций, либо обсудить вопрос специализированного фонда для таких пациентов», — подытожили в министерстве.
Предыстория: «Не дождался лечения»: в Красноярске умер ребенок с редким наследственным заболеванием
